ВЕСТИ: ФДА одобрила први назални глукагон! (Хитни третман без игала)

Огромне вести за оне од нас чији животи зависе од инсулина: После година истраживања и развоја и ишчекивања у заједници, сада имамо нови облик глукагона, супстанцу за повишење шећера у крви која се једноставно може прскати по носу, уместо да захтева сложену мешавину комплет и застрашујуће велика игла којом вас посматрачи морају убости.

Изванредно, ово је прва нова врста глукагона коју смо видели од увођења стандардних комплета за хитне случајеве за ињекције 1961. године!

ФДА је 24. јула објавила да је одобрила нови интраназални глукагон познат као Баксими (о имену више за тренутак), који је произвео фармацеутски гигант Ели Лилли. Та компанија је, наравно, главни произвођач инсулина, али такође нуди један од два тренутно доступна сета глукагона за ињекције који се могу ињектирати (други је Ново Нордиск).Првобитно га је развила канадска компанија са биомедицинским производима, нови назални глукагон набавио је Лилли 2015. године и у касној је фази клиничких испитивања откако је поднет регулаторима пре годину дана у јуну 2018. године.

Иако може изгледати помало драматично описати овај нови лек као „историјски“ и „променљивог“, то је сигурно прекретница за нашу заједницу, јер је то прва нова врста глукагона која се појавила на тржишту откако су оригинални облици за ињекције уведени скоро пре шест деценија. У ствари, нови производ компаније Лилли биће доступан од августа 2019. године. То је први од три нова облика глукагона за која се очекује да ће се појавити на тржишту у блиској будућности, постављајући темеље за нове начине употребе глукагона.

Извршни директор ЈДРФ-а др. Аарон Ковалски, који и сам живи са Т1Д-ом, издао је следећу изјаву: „Ово је важан корак ка пружању више третмана за решавање компликација дијабетеса типа 1. До сада су сложене ињекције глукагона које су требале да се примењују у неколико корака биле једини доступан третман за људе који су доживели тешку хипогликемијску епизоду. Администрирање назалног глукагона је много мање инвазиван и поједностављен процес који може спасити критичне тренутке током хитних случајева, посебно ако појединац изгуби свест. ЈДРФ је захвалан ФДА на њеној одлуци и наставља да се залаже за то да се на тржиште појави више третмана како би људи са Т1Д могли боље да управљају његовим компликацијама и живе срећнији и здравији живот. “

Баксими спреј за нос: основе и како делује

Подсећања ради, глукагон је хормон који покреће јетру да врло брзо ослобађа глукозу како би повећао ниво шећера у крви. Познати црвени и наранџасти вишестепени комплети за глукагон у више корака били су једина опција до данас (а Лилли каже да ће их и даље нудити).

Ево кратког прегледа овог новог производа Баксими, укључујући трошкове и оно што предстоји на тржишту глукагона:

• Спреман за употребу: Ово је доза глукагона од 3 мг, која је за једнократну употребу, смештена у компактном, преносном, спремнику за употребу, спремном за употребу. Пуна доза се троши након деловања, па ово не дозвољава мини-дозирање (што још увек није ФДА у реду, али многи пацијенти то раде ван традиционалног глукагона за ињекције). Занимљиво је да је дозатор заправо развила компанија АптарГроуп са седиштем у Илиноису, која производи овај уређај Унидосе за више лекова у облику праха, осим глукагона и дијабетеса.

• Дозирање: Врх дозатора се убаци у ноздрву и притиснете / стиснете мали клип на дну уређаја да бисте ослободили лисану дозу сувог праха глукагона у нос. Тај глукагон се затим апсорбује у слузницу носне шупљине, где одмах почиње да делује. Није потребно удисање, њушкање или дубоко дисање - посебно важно ако је особа са инвалидитетом (особа са дијабетесом) у несвести или није у потпуности свесна шта се дешава. Овде погледајте Лилли-ин водич са упутствима на мрежи.

• Мини-дозирање: Не са Баксими-јем, каже Лилли. Ово је једном довршени дозатор, где одједном користите пуну дозу од 3 мг. Гурате клип док зелена линија не нестане, што значи да је дата 100% дозе. Компанија каже да до данас није истраживала мини-дозирање глукагона, јер је била усредсређена на овај глукагон за хитно спашавање који је једноставнији за употребу.

• Код прехладе или загушења: Да, делује чак и ако имате прехладу и / или зачепљеност носа и узимате лекове за те одређене симптоме. Подаци клиничких испитивања показују да је овај глукагон подједнако ефикасан у тим ситуацијама.

• Клинички подаци: Говорећи о испитивањима, у две клиничке студије на 83 и 70 одраслих особа са дијабетесом, упоређујући једну дозу Баксимија са једном дозом ињекционог глукагона, Баксими је био знатно ефикаснији. Почео је да делује за неколико минута и у потпуности је повећао ниво шећера у крви за 15-30 минута. У педијатријској студији на 48 пацијената старијих од 4 године, примећени су слични резултати.

• Деца и одрасли: Баксими је одобрен за одрасле и децу узраста од 4 године. Такође ће се спроводити студије безбедности и ефикасности за децу млађу од 4 године. Лилли каже да је исто дозирање од 3 мг сигурно за било коју од те доби, било да је реч о одраслом мушкарцу или малом детету.

• Нежељени ефекти: Нема значајних упозорења о црној кутији, али могући нежељени ефекти одражавају многа од оних која су тренутно укључена у производе за ињекције који садрже глукагон - сузне очи, црвенило и свраб очију, мучнина, повраћање, главобоља итд. Постоји и неколико услова и друге лекове који могу утицати на ефикасност Баксими-а, укључујући инсулином или феокромоцитом, и бета блокаторе или лекове индометацин. Ометајући састојци укључују бетадек и додецилфосфохолин. Такође, с обзиром да алкохол може смањити ефикасност глукагона (због потребе јетре да се носи са одбацивањем алкохола у односу на одбацивање глукозе), то остаје ставка коју треба имати на уму када се користи Баксими.

• Складиштење: Рок употребе је 18 месеци до 2 године, а Лилли каже да ради на продужењу тог рока употребе. Баксимивдоес не захтева хлађење и треба га чувати до 86 степени. Испоручује се у епрувети са фолијом која се смањује и требало би да је држите у тој епрувети пре употребе. Лилли каже да би излагање влаги могло да умањи ефикасност назалног глукагона.

• Доступност: Баксими ће се продавати у апотекама од августа 2019. Биће потребан рецепт, што значи да неће бити доступан без рецепта (ОТЦ). Детаљније о приступу и ценама налази се у наставку.

За оне који су заинтересовани за више детаља о ФДА о Баксимију, агенција је послала службено писмо Ели Лиллију, као и документацију о етикетирању на 18 страница на преглед.

Надимајући глукагон у носу

Запамтите, Баскими је исти назални глукагон који сам и ја пробао у прототипу још 2014. године, пре него што је Лилли набавила производ. Моје искуство је било следеће:

Након што сам стављен на капаљку инсулина како бих спустио ниво глукозе у 50-те и 40-те, био сам замољен да администрирам испитивани глукагон у носу. Осећао сам се као да је почео да делује у року од неколико минута - сигурно много брже од нормалног ињекционог глукагона који сам био приморан да користим само месец дана раније. У року од 15 минута, све моје слабе сензације су прошле, а очитавања ЦГМ-а и прстију на клиници показали су да шећер расте. У року од неколико сати, нивои БГ-а су ми се вратили на ниских 200-их, где су лебдели пре експеримента.

Наравно, многи други су учествовали у том суђењу, а други током година. Такође нас је фасцинирало да смо на крају видели студије из „стварног живота“ које показују једноставност употребе ОСИ и неговатеља који ће можда морати да прибегну овом глукагону у ванредној ситуацији. Све то пружило је доказ да је овај назални глукагон много лакши за употребу и једнако ефикасан од оног што смо имали на располагању свих ових година.

Насални глукагон Баксими: Шта је у имену?

Изговара се „БАЦК-сее-мее“, а Лилли је то име стекла заједно са производом током аквизиције 2015. године из канадског стартапа Лоцемиа Солутионс - чије је име компанија мешавина „ниског шећера у крви“ и „хипогликемије“. Речено нам је да је оригинална инспирација за име Баскими произашла из разговора у оквиру заједнице за дијабетес о томе „ко има твоја леђа“ када су у питању људи који помажу током застрашујућих хитних случајева са смањеним шећером у крви.

Лоцемиа је водио Роберт Орингер, предузетник са дугом историјом у индустрији дијабетеса и лично отац са два сина који су развили Т1Д у размаку од месеца 1997. Његов животопис укључује бројне производе за негу дијабетеса, укључујући рад на стварању популарне картице Дек4 за глукозу (које се у САД-у више не производе). Он и истраживачи започели су рад на овој формулацији за интраназални глукагон 2010. године.

Група се надала да ће подићи свест јавности о хипогликемији и променити начин на који се гледа на глукагон, како би могао бити видљивији уз доступне третмане, попут дефибрилатора и ЕпиПена у ресторанима, стадионима, школама и другим јавним местима.

„Веома сам захвалан свима који су током толико година допринели развоју овог невероватног и витално важног производа - укључујући наш мали, али моћни тим из Лоцемије, истраживаче који су водили наша клиничка испитивања, кориснике инсулина који су се јавили да буду део наша испитивања, научни саветници, адвокати за пацијенте, инвеститори и безброј других “, написао је у е-поруци.

„Цлауде Пицхе, суоснивач и извршни директор компаније Лоцемиа, и обоје смо изузетно захвални тиму из компаније Ели Лилли који је препознао вредност Баксими-ја пре пет година и показао своју посвећеност предузимајући мере за његово стицање, настављајући да улажем у и пренесите га на тржиште. Не можете почети да замишљате број талентованих чланова Лилли тима који су допринели овом тренутку и настављају да раде на доношењу Баксимија на свет. Да, САД ће бити прве, али надамо се да ће Канада (где се догодио развој), Европа и друге земље имати на располагању Баксими за кориснике инсулина и оне који их воле или негују “.

Приступ и приступачност за Баксими Глуцагон

Лилли каже да очекује да ће Баксими бити доступан у америчким апотекама од краја августа, а већ су га предали регулаторним агенцијама у Канади, Европи и Јапану, где се још увек прегледава.

Речено нам је да ће Баксими имати исту ценовник као Лилли-јев комплет за хитне случајеве глукагона за ињекције: 280,80 долара за један дозатор, а два паковања коштаће 561,60 долара.

То је разочаравајуће.

Многи у Д-заједници надали су се да ће овај нови облик глукагона бити приступачнији, уместо да буде једнако неумољив као бочица инсулина у САД-у ових дана. Иако су цене инсулина и приступ уређајима за дијабетес у последње време у вестима, о цени глукагона и даље се мање расправља у нашој Д-заједници и шире.

На питање о забринутости због високе цене, портпарол компаније Лилли рекао нам је да компанија нуди Баксими штедну картицу до краја 2020. године за оне који имају комерцијално осигурање да би добили 2 Баксими једнокомплетна или 1 двокомплетна паковања за само 25 долара. То ће бити добро 12 месеци, што значи да ће картица бити добра годину дана и може се користити онолико пута колико добијете нови рецепт за Баксими. Они такође имају понуду за прво пуњење, где неки могу да добију један Баксими производ или паковање од 2 комада без икаквих трошкова, пре него што програм уштеде почне са пуњењем. Овај програм „Добио сам свој БАК“ биће намењен онима који су „еилигибле“, што значи да ће постојати одређени критеријуми. Такође су се осврнули на даље штедне картице, програме помоћи пацијентима (ПАП) и њихов Лилли Солутионс Центер створен да понуди финансијску помоћ онима који испуњавају услове за лекове против дијабетеса, укључујући инсулин и глукагон.

„Разумемо финансијски утицај који управљање дијабетесом има на породице. Лилли је посвећена томе да помогне да Баксими буде приступачан и приступачан што већем броју људи који живе са дијабетесом осигуравајући приступ платишама, као и кроз нашу понуду приступачности “, рекао је Тони Езелл, Лилли-ин потпредседник америчке Цоннецтед Царе анд Инсулинс.

На питање шта је заједница пацијената можда очекивала од Лилли о ценама глукагона, ми у „Моја јасно им рекао да ће заједница ову тачку на цене вероватно видети као глуву, а то ће значити да носни глукагон остаје забрањен за велики број пацијената.

Наравно, неки планови осигурања могу врло добро покрити овај нови Баксими глукагон. А опција са два пакета може да омогући људима да добију двоструки износ за једно партиципацију. То је све ТБД, јер Лилли сарађује са осигуравајућим компанијама и менаџерима фармацеутских бенефиција (ПБМ) да би овај нови глукагон био укључен у формуларе.

Такође је важно знати да су у припреми још две нове формулације глукагона, а једна је тренутно пред ФДА:

• Ксерис Пхармацеутицалс: Ова чикашка компанија развила је хипо-спасилачку оловку за једнократну употребу названу Г-Воке, поднесену ФДА у лето 2018. То је производ прве генерације у облику сличном ЕпиПену и ФДА ће вероватно донети одлуку на томе до краја 2019. Ксерис такође ради на верзији следеће генерације која ће омогућити мини дозирање изван хитног хипо одговора.

• Зеланд Пхарма: Ова компанија са седиштем у Данској развија нову верзију названу Дасиглукагон, растворљива формула глукагона која се може користити у инсулинским пумпама. Тестира се у узбудљивом иЛЕТ Биониц Панцреас систему затворене петље у развоју. Дасиглукагон се такође развија у спремној оловци за спасавање слично фактору облика Ксерис. Зеланд сада каже да планира да пријави своју стабилну формулацију глукагона код ФДА почетком 2020.

Позивање за помоћ у вези са приступом глукагону

Око наше Д-заједнице на мрежи, одговори су различити на Баксимију.

Већина се слаже да су то сигурно велике вести и достојне прославе, с обзиром на лаган нови образац за доставу. Видели смо неку напомену да би то могло да револуционише како широку јавност гледа и разуме глукагон.

Али питање приступачности и приступа (или недостатак истих) је врста тамног облака, са осећањима попут овог Твеет-а од дугогодишњег типа 1 Цхриса Вилсона из Калифорније: „Надам се да Ксерис и / или Зеаланд једу Лилли-ин ручак са својим течним формацијама стабилним на полицама. . Потенцијал течности за микро дозирање у односу на само интраназално отвара ВАШЕ више апликација. “

На плану заговарања, препозната је потреба за бољом политиком глукагона - за школе, медицинске сестре, па чак и болничари. Можда се сада са верзијом која се не може ињектирати и која је невероватно једноставна за употребу може догодити неке промене смерница да би дозатори за спасавање глукагона дошли на више јавних места и онима којима су најпотребнији.

Са своје стране, одушевљени смо што видимо лакши, нежнији начин лечења хитних случајева хипогликемије и захвални смо свим научницима и вођама који су ово учинили.

У исто време, надамо се да ће Лилли послушати ове повратне информације заједнице која позива на помоћ у погледу приступачности и приступа овој важној иновацији у хитном лечењу глукагона за тешке хипо.