Питајте стручњака: Открића и клиничка испитивања миелофиброзе

Која се недавна и текућа клиничка испитивања дешавају за мијелофиброзу?

То је врло активно време за истраживање мијелофиброзе. Пре неколико година, испитивања ЈАКАРТА и ЈАКАРТА2 известила су о смањењу слезине и побољшању симптома селективним инхибитором ЈАК2 федратинибом.

У новије време, испитивање ПЕРСИСТ показало је ефикасност инхибитора мултикиназе пацритиниба. Испитивање фазе ИИИ за овај узбудљиви лек активно се регрутује. Испитивање СИМПЛИФИ показало је охрабрујуће резултате за инхибитор ЈАК1 / ЈАК2 момелотиниб.

На десетине клиничких испитивања која су у току истражују нове циљане лекове, било самостално или у комбинацији са лековима који су већ одобрени за мијелофиброзу. Надамо се да ћемо имати више алата у нашем алату за лечење ове болести како се завршавају текућа истраживања.

Да ли је било недавних открића у управљању или лечењу мијелофиброзе?

Апсолутно. Лекари знају о важности инхибиције ЈАК2 за лечење мијелофиброзе још од одобрења Јакафија (руксолитиниб) за лечење мијелофиброзе 2011. године.

Инхибитор ЈАК2 Инребиц (федратиниб) одобрен је прошле године за мијелофиброзу средњег нивоа 2 или високог ризика. Сада га можемо користити унапред или након напредовања на Јакафију.

Пацритиниб је још један веома узбудљив лек. Будући да не сузбија коштану срж, можемо је користити код пацијената са врло малим бројем тромбоцита. Ово је чест налаз код пацијената са мијелофиброзом који може ограничити могућности лечења.

Где и како неко може наћи клиничка испитивања миелофиброзе да би учествовао у њима?

Најлакши и најбољи начин да учествујете у испитивању је питати свог лекара. Они могу прегледати десетине испитивања како би утврдили која би била најприкладнија за ваш тип и стадијум болести. Ако испитивање није доступно у ординацији вашег лекара, они могу да координирају упућивање у центар који нуди испитивање.

Цлиницалтриалс.гов је база података коју одржава Национални институт за здравље у којој су наведена сва доступна клиничка испитивања. Отворен је за преглед и лако је претражив. Међутим, то може збунити људе без медицинске позадине.

Групе за заговарање пацијената такође су изврсни извори за бројне теме, укључујући клиничка испитивања. Погледајте МПН Едуцатион Фоундатион или МПН Адвоцаци & Едуцатион Интернатионал.

Колико су успешни тренутни третмани за лечење мијелофиброзе?

Управљање мијелофиброзом је у последњих 10 година далеко напредовало. Геномске анализе помогле су у прецизнијем подешавању нашег система оцењивања ризика. Лекарима помаже да утврде ко ће имати највише користи од трансплантације коштане сржи.

Листа ефикасних лекова за мијелофиброзу расте. Ови лекови помажу пацијентима да живе дуже са мање симптома и бољим квалитетом живота.

Пред нама је још дуг пут. Надамо се да ће нам садашња и будућа истраживања донијети још више одобрених терапија и бољих комбинација лијечења како бисмо даље побољшали исходе за људе са мијелофиброзом.

Постоје ли ризици за упис у клиничко испитивање?

Сваки медицински третман има ризике и користи. Клиничка испитивања нису изузетак.

Клиничка испитивања су веома важна. Они су једини начин на који лекари могу да открију нове и побољшане начине лечења карцинома. Пацијенти у испитивањима добијају најбоље управљање негом.

Ризици су различити за сваку појединачну студију. Они могу да укључују специфичне нежељене ефекте испитиваног лека, недостатак користи од терапије и додељивање плацебу.

Морате потписати информисани пристанак за упис у клиничко испитивање. Ово је дуготрајан процес са истраживачким тимом. Ваш здравствени тим ће детаљно прегледати и објаснити вам све ризике и користи.

Који су најбољи начини за спречавање прогресије мијелофиброзе?

Још увек није јасно како заиста можемо утицати на напредовање болести. Дугорочно праћење обједињених података из испитивања ЦОМФОРТ сугерише да лечење Јакафијем може удвостручити целокупно преживљавање у поређењу са најбољом доступном терапијом у то време.

Ово откриће је донекле контроверзно. Није јасно да ли је корист за преживљавање одложено напредовање или друге користи, попут побољшане исхране након скупљања слезине.

Да ли постоји лек за мијелофиброзу?

Најбоља шанса за дуготрајну контролу болести је трансплантација коштане сржи, позната и као трансплантација матичних ћелија. Чини се да лечи неке пацијенте. Тешко је предвидети са сигурношћу.

Трансплантација је опција високог ризика и високе награде. Прикладно је само за одређене пацијенте који могу да поднесу строгост процеса. Ваш лекар може вам саветовати да ли је трансплантација коштане сржи одговарајућа опција за вас и координирати упућивање на искусни тим за трансплантацију ради консултација.

Иви Алтомаре, доктор медицине, ванредни је професор медицине на Универзитету Дуке и помоћник медицинског директора Мреже за рак Дуке. Награђивана је едукаторка са клиничким фокусом на повећању свести и приступу клиничким испитивањима онкологије и хематологије у руралним заједницама.