Нова генерација инхалационог инсулина приближава се тржишту, јер се мало позната биофармацеутска компанија припрема за касна клиничка истраживања и подношење пријаве ФДА, а управо је ангажовала сезонског извршног директора да води напоре у комерцијализацији.
Можда се сећате Данце Биопхарм-а, покретача из Сан Франциска који се појавио на сцени отприлике 2010. године, након што је Пфизеров неуспели "Бонг-стиле" Екубера инхалациони инсулин повучен са тржишта и када је МаннКинд-ова Афрезза још била у развоју. Овај стартуп већ скоро деценију ради на стварању потпуно нове врсте инхалационог инсулина.
Компанија се сада појављује на насловним страницама недавног ангажовања бивше извршне директорице Санофи Анне Вхитакер, која је прилично упозната са универзумом инхалираног инсулина и пословном страном изношења нових лекова на тржиште. Седиште јој је у Северној Каролини, где се Данце Биопхарм заправо припрема да пресели своје седиште у наредним месецима. Они ће остати на западној обали ради истраживања, али извршитељи ће бити на источној обали, док се Данце такође припрема за отварање канцеларија у Кини и Енглеској ускоро.
„Склонили смо се с радара, могло би се рећи да радимо у скривеном режиму. Али када погледате постигнути напредак, то је приметно. Све те ствари се спајају ... сада је време да се то напредује “, каже Вхитакер о њиховом новом производу који је тренутно назван Данце 501 (интерно радно име).
У недавном телефонском ћаскању, Вхитакер нам је објаснила зашто се придружила Данце тиму и шта можемо очекивати у наредних неколико година. Али прво, погледајмо овај нови инхалациони инсулин и које предности он нуди пацијентима.
Сизинг Уп Данце 501, ака Инхалирани Инсулин 3.0
ФДА ће прегледати и одобрити било које предложено име марке производа за овај нови инхалациони инсулин, који неки називају генерацијом 3.0. Ево погледа својстава оног што је још увек познато као Данце 501:
Мекана магла: За разлику од Афрезза инсулина компаније МаннКинд, који је бели прах који се може удисати, Данце 501 је формула магле, односно ултраконцентрисани рекомбинантни инсулин који захтева само неколико капи које испари у облику магле док га удишете дубоко у плућа. мали ручни уређај.
Чист: За разлику од других инсулина, овај производ не садржи конзервансе, што је важно за 1-2% ОСИ који заправо имају алергију на инсулин - што ствара проблеме који се крећу од осипа на месту инсулина до анафилактичког шока. Долази у течном облику у малој бочици која се користи за пуњење ручног уређаја непосредно пре сваке дозе.
Ручни инхалатор: Мали и једноставан за употребу, отприлике је величине писка старе школе који може да стане у џеп панталона. Ово се сасвим разликује од раних прототипова које смо видели; у децембру 2017. компанија се удружила са индустријским дизајнером Пхиллипс-Медисизе за реновирану верзију. Резултат је електронски инхалатор који користи патентирану технологију вибрационих мрежа дизајнирану за производњу честица течног инсулина доследно великих димензија у облику меке магле. (Забавна чињеница: у једној секунди има 120.000 вибрација!). Уређај се активира дахом и потребно је само неколико удисаја да бисте удахнули инсулинску маглицу Данце 501, са зеленим светлом које показује да удишете маглу на одговарајући начин пре него што плаво светло на уређају затрепери да бисте означили да сте завршили. Вхитакер каже да су недавно послали ФДА препоруке за дизајн почетног уређаја и очекују да ће регулаторне повратне информације чути почетком новембра.
Уређај за инхалатор следеће генерације: Иако прва генерација користи пар АА батерија, Вхитакер каже да ће се то вероватно променити шест месеци након лансирања са уређајем за пуњење друге генерације. То ће смањити величину и тежину уређаја за 50%, да више личи на Цханел цев за руж.
Брже деловање: Вхитакер каже да Данце 501 делује брже од традиционалних инсулина (конкретно Хумалог) и побољшава инсулин који се удише Афрезза, јер деловање инсулина достиже врхунац једнако брзо, али има „дужи реп“ који више опонаша природну реакцију тела без потреба за накнадним дозама. Студије фазе ИИ показују мало хипо и врло мало кашља код оних који користе ову инхалацијску инсулинску маглицу, која природније улази у плућа без иритације грла.
Праћење података и повезаност: Будући да је инхалатор у основи мали рачунар, он бележи податке о употреби инсулина, као што су количине дозирања, када се узимају, брзина удисања, количине дозирања инсулина и колико магле заправо одлази у плућа на основу дубине дисања. Данце такође планира да покрене мобилну апликацију за паметни телефон која садржи те исте податке, коју би пацијенти могли да виде заједно са здравственим радницима, а на крају и да се повежу са другим Д-уређајима попут ЦГМ-а и платформи за податке. Све је то јединствено, јер други уређаји за инхалирање инсулина до данас нису нудили праћење или повезивање уређаја.
Р&Д Тиминг: Колико год Данце 501 био узбудљив, стрпљење ће овде бити врлина ... разговарамо најмање неколико година, ако не и дуже. Данце је објавио рана клиничка истраживања током протеклих неколико година, а то се наставља са фазама ИИ испитивања која трају до средине 2019. године. Одатле очекују да ће започети фазе ИИИ у касној фази 2020. године и вероватно доћи до регулаторне тачке до краја те године. Наравно, финансирање је кључно за све ово, тако да време може варирати у зависности од тога, као и од онога што истраживање показује и од онога што регулатори на крају кажу.
Цене: Вхитакер такође каже да још увек проучавају цену и цену. Она не верује да ће Данце 501 бити „одступање од постојећих инсулина данас“, али ако глобално крене уместо у САД, то ће помоћи у надокнађивању цена за пацијенте. Наравно, они такође планирају да раде са платишама пре него што пређу на тржиште.
Течна формулација, такође: Само зато што Данце развија ову магличасти облик инхалационог инсулина, то не значи да они такође не гледају течну верзију за употребу у бочици / шприцу, оловци или инсулинској пумпи, слично као традиционални брендови на тржишту сада, каже нам Вхитакер.
Веома узбудљиво, али наравно, ми нестрпљиви пацијенти не можемо да се запитамо: Шта је требало толико дуго да се дође до ове тачке и зашто нам још увек недостају године да видимо овај производ из Данце-а?
Много је покретних делова, лепо смо објаснили у нашем ћаскању са Вхитакер-ом.
Иза кулиса са извршном директорицом Данце Биопхарм Анне Вхитакер
Вхитакер има прилично животопис са више од четврт века у фармацији, наукама о животу и биотехнолошкој индустрији - од дијабетеса до онкологије, кардиоваскуларних, респираторних и гастроентеролошких болести. Њено порекло укључује председника и извршног директора КНОВ Био, Новоцлем Пхармацеутицалс, Инц. и Синта Пхармацеутицалс, Инц. Најважније за нашу Д-заједницу је, наравно, њено време као председника Северноамеричког региона за Санофи од 2011-2014, где била је одговорна за све здравствене јединице у области фармацеутских производа, уређаја и потрошача.
Током те три године у компанији Санофи, Вхитакер каже да је компанија покушала да подстакне употребу инсулина са Лантусом и да се углавном усредсредила на покушај да натера особе са инвалидитетом (особе са дијабетесом) да заиста преузму своје рецепте и адекватно користе лекове. Она каже да је само 30% њихових пацијената са Т2 који раније нису зависили од инсулина испунило своје рецепте због страха и збуњености око употребе инсулина.
Знала је за Данце још у време док је радила у Санофију, и направила је цео преглед компаније док се фармацеутски гигант спремао да уђе на тржиште инхалираног инсулина. Вхитакер примећује да је Санофи одабрао партнерство са МаннКинд-ом (творци Афрезза-е) због „непосредне прилике“ да се производ пласира брже него што је Данце могао. То је виђено као одличан начин да се употреба инсулина удаљи од ињекција, објашњава она. Али она каже да компанија није комерцијализовала Афреззу онако како би требала да би била јача присутност ОСИ, а на крају је напустила Санофи 2014. године.
Бивши Санофи Екец каже: „Био сам фрустриран“
„Не можете лансирати производ у терцијарном положају“, рекла је. „Искрено, фрустрирало ме то гледајући то издалека. Јер сам видео потенцијал инхалационог инсулина. Због тога је Данце желео да поведе некога са овим искуством комерцијализације ... морамо сада да се фокусирамо на комерцијалну спремност. Сада започињемо тај процес и цела заједница за дијабетес ће се више чути од нас док се припремамо за лансирање. "
Вхитакер додаје да је одрасла у Алабами усред јужњачког „појаса дијабетеса“, а будући да такође има тетку и ујака који живе са типом 2, а њен таст има дијабетес, приметила је емоционално тобоган који ОСИ имају. издрже и како лекари пречесто користе инсулин као претњу онима са Т2Д.
„Надам се да ћу то моћи да променим и подстакнем ранију употребу инсулина пре него што прођу кроз овај континуирани пад на свом дијабетесу“, каже Вхитакер. „Данце има производ са Данце 501 који може понудити другу опцију. Свакако није заменити пумпе или базални инсулин, али има места раније у парадигми лечења. “
Наравно, Вхитакер зна да је то тешка битка која покушава да убеди инвеститоре и друге о потенцијалу инхалационог инсулина. Али она верује да је оно што се променило у протеклој деценији - након неуспеха Екубере, лансирања и поновног покретања Афреззе од МаннКинда и свеукупне еволуције технологије и небулизације широм света - поставило сцену за Данце 501 на начин који раније није био могућ .
Оснивач Данце-а Јохн Паттон био је суоснивач и главни научни директор компаније Нектар Тхерапеутицс, која је пружила научну основу Екубери, и он и даље остаје део Данце-а са седиштем у управном одбору. Још један извршни директор са којим смо разговарали још 2011. године је Самантха Миллер, која остаје стратешки саветник компаније, јер се припрема за комерцијализацију.
Занимљиво је да Вхитакер каже да је Данце Биопхарм планирао да поднесе пријаву за ИПО (почетну јавну понуду) негде крајем 2015. године, али када је Санофи бацио МаннКинд-ову Афрезза, тај план се променио. Уместо тога, компанија је наставила са клиничким студијама и ревидирала свој уређај како би био елегантнији и софистициранији.
Зрело окружење за особе које се могу инхалирати
Времена су се сигурно променила - дајући Данцеу разлог да верује да су људи отворенији за идеју о инхалацијама.
Ових дана е-цигарете и вапе постали су уобичајени широм света, а Вхитакер истиче да медицинска небулизација експлодира и постаје све прихваћенија на глобалном нивоу. Она наводи како 8% америчког тржишта лекова користи ручне распршиваче за стероидне лекове, у поређењу са 12% у Европи и 20% у Кини.
„Постоји потенцијал да изађемо на тржиште и успешно комерцијализујемо Данце 501. Време је право за Данце “, каже Вхитакер.
Трошкови производње сигурно забрињавају Вхитакера, будући да је свестан колико Екубера и Афрезза коштају да би направили и изашли на тржиште - више од милијарду долара (!) Али она каже да Данце може да очекује да ће потрошити само део тих трошкова, док раде са највећим азијским произвођачем инсулина како би имали фабрике које је ФДА прегледала за производњу Данце 501 за америчке прекоморске земље.
„Срећни смо и што стојимо на раменима инхалационог инсулина који је дошао пре нас, јер о њему сада постоји обиље података о безбедности, ефикасности и коришћењу пацијента“, додаје она.
Вхитакер такође додаје да ће истраживачки и производни тимови компаније остати на подручју Сан Франциска, док ће се комерцијални штаб Данце Биопхарм преселити у Ресеарцх Триангле Парк у Северној Каролини у наредних 6-9 месеци, а до тада раде на даљину. Такође планирају да отворе европску канцеларију као и ону у Кини, рекла је она.
Удисање инсулина добива вучу?
И даље смо опрезно оптимистични у погледу потенцијала овог новог производа. Узмимо за пример МаннКинд-ову Афреззу: Обоје овде у ‘Моја користи га и воли. Али чињеница је да се МаннКинд мучио и да је њихов број рецепата и даље низак, а многи лекари се још увек двоуме око формулације праха која се на тржишту налази од 2015. Тржиште инсулина је конкурентно и превртљиво и ништа није загарантовано (осим чињенице да ми ОСИ са Т1Д не можемо без тога!).
Ипак, имајући све то на уму, надамо се да Данце излази на тржиште и може успети тамо где је Екубера заказала и где се МаннКинд бори да стекне снажно упориште.
АЖУРИРАЊЕ: У септембру 2019. компанија се преименовала у Аерами Тхерапеутицс.
.jpg)
