На једном лету не тако давно, наишао сам на време у часопису о уређивању гена и потенцијалној будућности у којој би људи могли да исеку лоше делове наше ДНК како би избегли здравствена стања попут дијабетеса и његових компликација.
Ово се може чинити као футуристички став о тренутном стању истраживања, али није на одмет помислити да би то ускоро могло бити могуће. У ствари, већ је у току рад на коришћењу уређивања гена у истраживањима ка „биолошком“ лечењу дијабетеса. Без зезања!
Међународна компанија за биофарму ЦРИСПР Тхерапеутицс и регенеративна медтецх компанија ВиаЦите са седиштем у Сан Диегу најавили су 18. септембра своју сарадњу користећи уређивање гена као додатак капсулацији ћелија острваца, који има потенцијал да заштити пресађене бета ћелије од неизбежног напада имунолошког система који обично убија их искључите.
Запамтите, ВиаЦите је покретање које годинама ради на уређају за имплантацију који инкапсулира новоразвијене ћелије које производе инсулин, а које се могу задржати у телу особе да би поново почеле да регулишу глукозу и инсулин. Њихов уређај Енцаптра доспео је на насловнице и створио пуно узбуђења у Д-заједници, посебно током прошле године када је ВиаЦите коначно добио ФДА ОК за своје прве клиничке студије на људима.
Према Време, петогодишњи концепт ЦРИСПР-Цас9 „трансформише истраживање у начин лечења болести, шта једемо и како ћемо производити електричну енергију, напајати аутомобиле, па чак и спасавати угрожене врсте. Стручњаци верују да ЦРИСПР може да се користи за репрограмирање ћелија не само код људи већ и код биљака, инсеката - практично било ког дела ДНК на планети. “
Вау! Сада, радећи заједно, две компаније изјављују: „Верујемо да комбинација регенеративне медицине и уређивања гена може да понуди трајне лековите терапије пацијентима са многим различитим болестима, укључујући уобичајене хроничне поремећаје попут дијабетеса који захтева инсулин“.
Али колико је ово стварно? И колико наде треба да имамо особе са инвалидитетом (особе са дијабетесом) на концепту уређивања гена за заустављање наше болести?
Репрограмирање ДНК
Идеја уређивања гена, наравно, има за циљ да „репрограмира нашу ДНК“ - основне грађевне блокове живота.
Истраживачи са МИТ-а и Харвард’с Броад Институте развијају алат који може репрограмирати како се делови ДНК регулишу и изражавају - потенцијално утирући пут за манипулацију генима како би се спречиле хроничне болести.
Свакако, уз све ово постоје етичка разматрања. Међународни комитет САДНационална академија наука (НАС) и Национална медицинска академија у Вашингтону, ДЦ, објавиле су почетком 2017. године извештај који је у основи дао жуто светло за наставак истраживања ембрионалног уређивања гена, али на опрезној и ограниченој основи. У извештају се напомиње да ће оваква врста будућег уређивања људских гена можда једног дана бити дозвољена, али тек након много више истраживања ризика и користи и „само из уверљивих разлога и под строгим надзором“.
Свако може да претпостави шта би то могло значити, али једна мисао је да би то могло бити ограничено на парове који обоје имају озбиљну генетску болест и чија је једина крајња могућност да имају здраво дете можда оваква врста уређивања гена.
Што се тиче уређивања гена у ћелијама пацијената који живе са болестима, већ су у току клиничка испитивања ХИВ-а, хемофилије и леукемије. Постојећи регулаторни системи за генску терапију довољно су добри да надгледају тај рад, утврдио је одбор, и док манипулација генима „не би требало да се наставља у овом тренутку“, одбор одбора је рекао да истраживање и дискусије треба да се наставе.
Ова врста истраживања уређивања гена увелико је у току на више фронтова, укључујући неке пројекте специфичне за дијабетес:
- Користећи ЦРИСПР, истраживачи су исправили генетски дефект мишићне дистрофије Дуцхенне-а код мишева и деактивирали 62 гена свиња тако да органи узгајани на животињама, попут срчаних залистака и ткива јетре, неће бити одбачени када научници буду спремни да их трансплантирају у људи.
- Ова прича из децембра 2016. извештава да су у шведском Лунд универзитетском центру за дијабетес истраживачи користили ЦРИСПР да „искључе“ један од гена за који се сматра да игра улогу у изазивању дијабетеса, ефикасно смањујући смрт бета ћелија и повећавајући производњу инсулина у панкреасу .
- У њујоршком Мемориал Слоан Кеттеринг Цанцер Центер-у, биолог Сцотт Лове развија терапије којима се укључују и искључују гени у ћелијама тумора како би им имуни систем олакшао уништавање.
- Истраживачи маларије истражују бројне начине на које се ЦРИСПР може користити за манипулацију комарцима како би се смањила вероватноћа да преносе болест; исто се дешава са мишевима који преносе бактерије које узрокују Лајмску болест.
- Ово истраживање из 2015. године закључује да ће ова врста алата за уређивање гена постати прецизнија и помоћи ће нам да боље разумемо дијабетес у годинама које долазе, а недавна студија објављена у марту 2017. показује обећање генетске терапије која користи ову технику, за потенцијално излечење Т1Д једног дана ( !), мада је до сада проучаван само на животињским моделима.
- Чак је и центар за дијабетес Јослин из Бостона заинтересован за овај концепт уређивања гена и ради на стварању основног програма усмереног на ову врсту истраживања.
Такође на пољу истраживања дијабетеса, програми попут ТриалНет-а агресивно траже одређене аутоимуне биомаркере да би пронашли генетику Т1Д кроз породице, како би циљали рано лечење, па чак и будућу превенцију.
У међувремену, ове нове методе уређивања гена имају потенцијал да побољшају здравље и добробит животиња које производе храну - на пример, говеда без рогова, свиње отпорне на афричку свињску грозницу или свињски репродуктивни и респираторни вирус - и мењају специфичне особине прехрамбених биљака или гљивице, попут не-браон гљива, на пример.
Биолошки насупрот функционалном лечењу дијабетеса
Пре сарадње са ЦРИСПР-ом, ВиаЦите-ов приступ се називао „функционалним леком“, јер је могао само да замени недостајуће ћелије инсулина у телу ОСИ, али не и аутоимуне корене болести. Али радећи заједно, могу и једно и друго, како би пронашли прави „биолошки лек“.
„Комбинована снага ове сарадње лежи у стручности обе компаније“, каже нам председник и извршни директор ВиаЦите др. Паул Лаикинд.
Каже да је сарадња још увек у раној фази, али је узбудљив први корак на путу стварања производа изведеног из матичних ћелија који се може одупријети нападу имунолошког система - у основи прерадом ДНК ћелија да би избегао напад имунолошког система.
У реду, не можемо да не приметимо колико ово све подсећа на роман Храбри нови свет и полемике о дизајнерским бебама, чинећи једног да размишља о етици: Да ли је исправно петљати се са аспектима човечанства које не волимо, да тежимо здравственом „савршенству“?
Да не улазимо предубоко у политику или религију, али јасно је да сви желимо лек за дијабетес и друге болести. Ипак, да ли смо вољни (или смо обавезни) да се „играмо Бога“ да бисмо стигли тамо? Храна за размишљање, сигурно.
