Велики произвођач инсулина Ели Лилли закорачио је у инкапсулацију ћелија острваца, обележавајући свој први искорак у врсту истраживања које би могло довести до нове ере лечења и потенцијалног излечења дијабетеса типа 1.
Почетком априла, фармацеутски гигант са седиштем у Индианаполису најавио је нову сарадњу са стартупом компаније биопхарм Сигилон Тхерапеутицс у Кембриџу, МА, у циљу развоја мини-капсула за уградњу које садрже острвске ћелије за стварање инсулина, а које ће ући у стомак особе - која траје најмање годину дана без потребе за имуносупресивима!
Ово је први пут да се Лилли уселила у простор за истраживање лечења дијабетеса, мада је укључена у истраживање лечења за низ других здравствених стања - супротстављајући се дуготрајној сумњи да Биг Пхарма заиста жели да излечи болести које им доносе толико профита.
„Лек за дијабетес је високо на нашој агенди, он се своди само на проналажење правог времена и пројекат са којим ћемо ускочити“, каже др Рутх Гимено, потпредседница Ели Лилли за истраживање дијабетеса и метаболизма у Индианаполису. „Ово представља јединствену комбинацију места на коме се налазимо у простору матичних ћелија на острвцима, јер је зрео за терапије засноване на ћелијама, и проналажења технологије енкапсулације која не захтева имуносупресоре. Састављање њих двоје и покретање програма у тој области ... чинило се да је право време за то. “
Овај рад са Сигилоном у ствари би могао да представља велики корак напријед у трансплантацији ћелија острваца, уколико су заиста у стању да елиминишу негативни одговор имуног система у телу на уграђене и инкапсулиране ћелије. Отклањање те огромне препреке била би значајна прекретница.
Сав рад је у претклиничкој фази сада и још увек траје годинама, чак ни до студија на људима. Али обећање Сигилонове технологије, заједно са Лилли-јевим значајним улогом у томе, чини је прилично интригантном, чак и у овој раној фази.
Сигилон-ова технологија Афибромер
Дакле, шта је заправо Сигилонова технологија?
Сам стартуп у околини Бостона стар је само око годину дана, издвајање компаније за иновације у области животних наука Флагсхип Пионееринг која је средином 2017. године представила Сигилон са 23,5 милиона долара капиталних средстава ЈДРФ-а и Хелмслеи Труста.
Позната као Афибромер технологија, Сигилонова платформа комбинује ћелијски инжењеринг и нову класу власничких имплантабилних биоматеријала. Ти биоматеријали могу да се израде у мале капсуле микросфере - отприлике величине малих зрнаца - које неће покренути одговор имуне фиброзе у телу особе, па имуносупресиви не би били потребни.
Ове капсуле налик зрнима уградиле би се у перитонеалну шупљину (у стомак између унутрашњих органа) кратким хируршким захватом, нечим што би могло да се одржи у лекарској ординацији. Одатле нам је речено да би се „терапијски молекули које производе ћелије у капсулама микросфере излучивали у тело и улазили у циркулацију“, при чему би имплантати остали на месту.
Другим речима: ћелије које реагују на глукозу унутар ових капсула микросфере биле би невидљиве за имуни систем и могле би да раде свој посао управљајући нивоом глукозе помоћу инсулина или глукагона по потреби - а Сигилон каже да би имплантати могли да трају најмање годину дана, ако не дуже, пре него што је потребно заменити.
Наравно, још нисмо видели никакве људске резултате ... У раним подацима објављеним 2016. године, Сигилон Афибромер технологија радила је на лабораторијским мишевима 174 дана. А Сигилонови људи нам кажу да друге студије показују да трају годину дана и могу потенцијално преживети више година ако пронађу тачну ћелијску линију. Али наравно нема гаранције шта ће се материјализовати у људским искушењима.
Сигилонов рад је настао истраживањем др Роберта Лангера и др Даниела Андерсона, обојице из МИТ-а и Бостонске дечје болнице, који су били један од оснивача Сигилона; а компанија има прилично списак остварених сарадника, укључујући др Јосе Оберхолзера, познатог по свом дугогодишњем раду на трансплантацији острваца на Универзитету Иллиноис у Чикагу.
Са стране ЈДРФ-а, они се ослањају на потенцијал Сигилона да укине потребне имуносупресоре - што би могло отворити потпуно ново поглавље у истраживању лечења дијабетеса.
„Током протекле деценије подржавали смо истраживање ... како би замена бета ћелија постала широко доступна опција за људе са Т1. Узбуђени смо што Ели Лилли и Сигилон Тхерапеутицс развијају нове инкапсулиране ћелијске терапије са потенцијалом да обнове производњу инсулина и радујемо се предностима које ће њихова сарадња имати за заједницу дијабетеса “, каже шеф мисије ЈДРФ-а Аарон Ковалски, дугогодишњи тип 1 себе.
За разлику од осталих технологија за инкапсулацију острваца?
ОК, ово може звучати познато јер и други такође истражују технологију капсулације ћелија острваца на исти начин.
Два најзаступљенија приступа су Институт за истраживање дијабетеса на Флориди, са својим БиоХуб-ом који је већ трансплантиран људима са дијабетесом, и ВиаЦите-овим уређајем Енцаптра који је тренутно на испитивањима на људима. Обе такође инкапсулирају ћелије острваца и, у различитом степену, омогућавају некоме који болује од дијабетеса да поново произведе сопствени инсулин и у основи буде „без дијабетеса“ одређено време. Занимљиво је да је ВиаЦите такође недавно објавио преко 200 нових патената за своју технологију капсулације.
Али Сигилон каже да се његова Афибромер технологија разликује по томе:
- користи само људске матичне ћелије одраслих давалаца
- нема потребе за имуносупресивима (!)
- исплатив је и скалабилан (мада су специфичности ТБД-а)
„Верујемо да ће временом, као што смо видели у другим областима лечења дијабетеса, најбоље решење за пацијенте бити онолико механизам испоруке производа колико и терапеутски молекул који се користи (инсулин)“, каже Рицх Аллен, портпарол за Сигилон. „Такође верујемо да Сигилон технологија енкапсулације нуди стратешку предност терапији ћелија оточића пер се у својој способности да избегне одговор страног тела и омогући дугорочно преживљавање и функционисање ћелија.“
Што се тиче њиховог цевовода, Сигилон нам каже да стартуп има унутрашњи циљ да прво настави свој програм поремећаја крви у 2019. години, а затим пређе у клиничка испитивања за овај програм ћелија острваца што је пре могуће након тога.
Једном када се то догоди, Лилли ће преузети касније фазе клиничког истраживања и развоја како би се припремила за регулаторно одобрење, што је у најбољем случају неколико година даље. Лилли би тада имала ексклузивна права на тржиште и продају овог производа / поступка широм света, након што га одобри ФДА.
Лилли’с Интерест ин а Диабетес Цуре
Многима у заједници за дијабетес Ели Лилли није прва организација која им падне на памет кад помислите на оне који лече дијабетес. Производња инсулина је обично најважнија ствар, коју вероватно прати стезање шаком због небеских цена и неприступачности. Можда се чак сећате како је Лилли сада закорачила у простор Д-тецх-а, најављујући крајем 2017. свој план за развој инсулинске пумпе и паметне инсулинске оловке.
Сада на ту листу можемо додати и науку повезану са Д-Цуреом.
„Иако је истраживање инкапсулације ћелија ново, Лилли је током наше историје циљала терапије излечења и одржавања у разним болестима“, рекао је Грег Куетерман, директор комуникација за Лилли Диабетес. „Пут је често пратио болест и науку у настајању око ње.“
Кажу нам да је ова сарадња Лилли-Сигилон радила месецима пре него што је коначно објављена почетком априла, и да је састанак одржан током велике ЈП Морган Хеалтхцаре Цонференце у јануару помогао да се договор учврсти.
Такође је вредно истаћи да је у јануару 2018. године др Давид Моллер напустио улогу потпредседника Ели Лилли-а за развој пословања у новим технологијама и иновацијама да би постао главни научни директор у компанији Сигилон - потез који је вероватно такође утицао на то како се сарадња повезала када јесте.
Да, и велики део готовине повезан је са овим послом: Сигилон ће добити 63 милиона долара унапред, заједно са неоткривеним улогом капитала од Лилли и до 410 милиона долара у прекретницама током сарадње.
Доктор Гимено из компаније Лилли каже да је првобитно вођство за овај посао дошло од Лилли Цамбридге Инноватион Центер, за који каже да је управо поента успостављања новог центра за иновације. А рад са Сигилоном имао је сасвим смисла, с обзиром на оно што они изнесу на сто. Успоставит ће се заједнички управни одбор Лилли-Сигилон који ће надгледати овај пројекат како он напредује.
„Ово је део наше стратегије у погледу према спољном окружењу. Немогуће је све развити сами, и зато видим велику вредност у овим сарадњама “, рекла је.
Уз Сигилон-ову стручност у ћелијским терапијама фокусираним на Т1 у комбинацији са заобилазним решењем имуносупресије, Гимено каже да је узбуђена због могућности - како од истраживачке стране Лилли, тако и од свог личног ПОВ-а као тетке нећакињи која живи са дијабетесом типа 1.
Нада наспрам Хипе-а
Лилли сигурно није прва фармацеутска компанија која је закорачила у арену за лечење дијабетеса, јер су друге - укључујући директне конкуренте у лековима за инсулин и дијабетес - то чиниле у прошлости.
На пример, Јанссен Пхармацеутицалс је пре неколико година најавио свој убрзивач пресретања болести (ДИА) чији је циљ проучавање Т1Д и на крају излечење стања. Брза Гоогле претрага покренуће многе друге пројекте, укључујући Новово коришћење матичних ћелија и Санофијево интересовање за регенерацију бета ћелија као примере текућих истраживачких пројеката повезаних са излечењем.
Свима њима је заједничко то што су тренутно футуристичке визије, без гаранције да ће се трудити да испуне своје високе циљеве излечења.
Наравно, кад год се појаве истраживања излечења дијабетеса, говори се и о завери. Да, неки људи верују да постоји активна завера компаније Пхарма (а можда чак и ФДА и великих националних непрофитних организација?) Како би сузбила лек у интересу очувања новчаног тока.
Други истичу да је то само бесмислица, јер би сам лек могао бити прилично профитабилан, а истовремено и спасити животе.
Велика нада је да ће било који „лек“ - биолошки или технолошки - бити приступачан и доступан свима којима је потребан. Али као и у овом царству, мораћемо да сачекамо и видимо.
.jpg)
-our-diabetes-lives.jpg)
