Претпреглед за дијабетес типа 1 могао би спасити живот

• Ново истраживање у Немачкој показује да је скрининг дијабетеса типа 1 (Т1Д) код деце предшколског узраста вредан и скалабилан за општу популацију.
• Ако се спроведе широко, ова врста скрининга могла би значајно да смањи вероватноћу дијабетичке кетоацидозе (ДКА) код деце, што је опасна компликација Т1Д.
• Друга студија показала је да је терапија имунотерапијом Теплизумаб смањила нове дијагнозе Т1Д код ризичне деце и одраслих за 59 процената, а може одложити појаву болести за две године.

Често се постављају велика питања када се деци дијагностикује дијабетес типа 1: Зашто нико није извршио преддефинирање? Да ли се могло ишта учинити пре времена како би се избегли опасни високи шећери у крви који обележавају појаву ове болести?

Историјски гледано, није постојала поуздана метода за напредни скрининг која би могла открити или можда одбити ово аутоимуно стање.

Можда је сада на помолу нада.

Нова студија објављена 28. јануара у часопису ЈАМА прва је која је истражила и објавила налазе о скринингу дијабетеса типа 1 код деце предшколског узраста.

Резултати показују да је ова врста предклиничког прегледа лекара примарне здравствене заштите могућа у ширем обиму за општу популацију, што указује на прилику не само породицама мале деце већ и одраслима да евентуално унапред примете да ризикују од развоја дијабетичке кетоацидозе (ДКА) - често драматичан почетак дијагнозе.

Четворогодишњи програм, назван „Фр1да“, обухватио је више од 90.000 деце узраста од 2 до 5 година. Прегледали су их лекари примарне здравствене заштите у Баварској у Немачкој. Више од 600 педијатара уврстило је скрининг у своје рутинске прегледе за бебе.

„Порука је да ће се, ако се добро уради, тестирањем на аутоантитела на острвцима идентификовати већина деце која ће развити дијабетес типа 1“, рекла је др. Анетте-Габриеле Зиеглер, водећа ауторка студије и директорка Института за истраживање дијабетеса у Хелмхолтз Зентрум-у. Мунцхен у Немачкој.

„Екранизација мора бити јефтина, лака и поуздана. Мислим да имамо нацрт како то учинити, а који се може прилагодити пракси у различитим земљама и државама “, рекао је Зиеглер.

Ово, у комбинацији са другим недавним истраживачким налазима да би нови лек могао годинама одложити појаву болести, даје заједници за дијабетес много оптимизма у вези са раним откривањем Т1Д.

Спречавање или смањење ДКА

Тачније, немачка студија открила је да је 31 одсто прегледане деце идентификовано као „високо ризично“ за развој Т1Д кроз присуство два или више кључних антитела на острвцима, што указује на вероватноћу дијабетеса.

Отприлике 25 процената од тих 280 деце наставило је да развија тип 1.

Занимљиво је да су само двоје деце са високим ризиком у студији која су наставила да развијају Т1Д развили ДКА у време постављања дијагнозе - ниска стопа у поређењу са трендовима у великој популацији.

Замислите могућности ако би рани скрининг сигнализирао потенцијални Т1Д и, као резултат тога, породица или пацијент могли би бити свесни и у потрази за симптомима.

Ови симптоми могу укључивати ствари попут екстремне жеђи, честог мокрења, брзог губитка тежине и повраћања. Често их се превиди или замене за друге болести док пацијент не буде хитно превезен у болницу са ДКА.

„Мислим да смо показали да програм скрининга може постићи стопу ДКА мању од 5 процената, и очекујем да би, са више искуства и свести, пружаоци услуга примарне здравствене заштите то могли доследно спустити на такав ниво“, рекао је Зиеглер.

Међутим, она има неколико речи опреза.

„Скрининг ће се смањити, али неће спречити ДКА у потпуности. Осим случајева који се пропусте јер су премлади или врло брзо напредују до клиничке болести, постоје и неке породице које неће променити понашање у случају када се детету постави предијагноза “, рекао је Зиеглер.

Да ли предсерирање помаже свим узрастима?

Студија Фр1да има импликације на све узрасте, каже Зиеглер, иако су најповољнији услови за откривање Т1Д аутоантитела типично током предшколских година.

Скрининг новорођенчади млађе од 2 године може бити најизазовнији, примећује она. А проширивање на тестирање старије популације сигурно би повећало трошкове и обим било које инфраструктуре за скрининг.

„Да би се ухватили сви случајеви, деца ће морати да се тестирају више пута, али то ће увелико повећати трошкове“, рекао је Зиеглер ДиабетесМине-у путем е-поште.

„Имамо текућу студију Фр1да Плус, где се деца такође тестирају у доби од 9 година, како би нам помогла да научимо о потенцијалном утицају каснијег тестирања. Друга могућност је да се деца са повећаним генетским ризиком, као што је породична историја болести, више пута тестирају “, рекла је.

Зиеглер каже да би било која политика предкривања која се евентуално оствари могла бити повезана са бригом и саветовањем за породице са предигнозом.

Каже да њена клиника истражује како да постави ту инфраструктуру да подржи ову врсту скрининга.

Следећи кораци су процена података о трошковима и састављање процена о томе колико случајева Т1Д може бити откривено или пропуштено - кључни фактори у напредовању у било којој расправи или примени политике.

Такође истиче да би важан елемент било ког протокола скрининга нагласио да се први скрининг аутоантитела дешава локално, тако да породица не би требало да путује далеко да би се обавио тест.

Зиеглер и њени сарадници у истраживању сарађују са економистима из здравства како би процијенили шта би могло коштати претпреглед.

У тај посао су укључени и ЈДРФ и Хелмслеи Цхаритабле Труст.

У међувремену, у току су повезана истраживања која ће се бавити многим питањима без одговора.

Једна студија под називом Фр1долин је у току у Доњој Саксонији у Немачкој, а друга под називом АСК је у току у Колораду.

Зиеглер каже да је свесна других напора у државама и земљама широм света, истражујући питања у вези са прегледом на Т1Д.

„На крају, исплативост ће бити загарантована само ако можемо одложити или уопште спречити клиничку болест“, рекла је она.

„Стога се више него надамо да ћемо заједничким радом имати широко распрострањени исплативни програм скрининга који смањује ДКА и број случајева клиничког дијабетеса типа 1“.

Након предприказа: узбудљив нови корак

Под претпоставком да се скрининг Т1Д може поставити шире, следеће велико питање након добијања резултата који сигнализира могућу дијагнозу Т1Д низ пут је, шта сад?

Прошло лето нам је дало потенцијално одговор на то питање, а резултати конзорцијума за превенцију типа 1 представљени су на конференцији научних сесија Америчког удружења за дијабетес (АДА) у јуну 2019.

Студија ТриалНет, објављена у часопису Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине, показала је да је могућ терапијски приступ употребом тада испитиваног лека названог Теплизумаб.

Истраживање, иако мало са само 76 учесника, открило је да је 14-дневна појединачна доза овог третмана имунотерапијом смањила дијагнозу Т1Д за ризичну децу и одрасле за 59 процената у односу на ефекат плацеба.

Значајно је то што је одложило ту дијагнозу за две године дозвољавајући продужење секреције инсулина код пацијената.

Друго испитивање које је укључивало лек против тимоцитног глобулина (АТГ), који се обично користи за спречавање одбацивања трансплантата бубрега, такође је показало сличне позитивне ефекте.

Ниско доза је дата ново дијагностикованим Т1, што показује очување производње инсулина и ниже трендове глукозе чак две године (у поређењу са оним што би се иначе могло видети код новооткривених Т1Д).

Заједно са Зиеглеровом студијом Фр1да, ово су обећавајући резултати у погледу раног откривања ефеката дијагнозе Т1Д.

„Узбудљиво је стицај ових ствари“, рекао је др Мицхаел Халлер са Универзитета у Флориди, водећи аутор студије и ТриалНет-ова АТГ студијска столица.

Што се тиче једињења АТГ које се користи у студији, Халлер каже да је тренутно само Управа за храну и лекове (ФДА) одобрена за одбацивање трансплантата бубрега, а не за лечење дијабетеса типа 1.

Ипак, након што је његово истраживање коришћењем АТГ-а који није означен у клиничком окружењу показало кашњење почетка Т1Д, Халлер каже да му је угодније у процесу лечења. До данас су осигуравачи плаћали третмане.

С друге стране, Теплизумаб је ФДА добио пробојну терапију за превенцију или одлагање дијабетеса типа 1 код ризичних особа.

Ова ознака значи да се лек, који је произвела компанија за биофарму из Њу Џерзија Провентион Био, може брже кретати кроз регулаторни поступак да би стигао на тржиште.

Компанија планира да заврши подношење пријаве ФДА до краја године.

Зашто је ово битно?

Иако рани лекови за тестирање и интервенцију неће зауставити тип 1 или чак спречити све случајеве ДКА, многи људи могу поштедети бола и патње и потенцијално спречити смрт.

Другим речима, то је изузетно важно за све већи број људи погођених Т1Д.

Питајте било којег родитеља детета коме је икад дијагностиковано, а које је ушло у ДКА или се злобно разболело од високог шећера у крви што доводи до дијагнозе.

Питајте најмилије оних којима није дијагностикована на време, али су упали у екстремни ДКА и нису успели да пређу на другу страну.

„Будући да се ДКА код дијагнозе и даље дешава и може бити фаталан, пружање ових породица бар прогнози да би њихово дете могло бити ризично за развој типа 1 вероватно ће спасити животе“, рекао је отац из Охаја Јефф Хитцхцоцк, оснивач и председник непрофитне деце са дијабетесом, чија је ћерка Марисса добила дијагнозу са 24 месеца.

„Наука такође показује да деца која започињу лечење пре ДКА лакше постижу метаболичке циљеве од деце која су била у ДКА, што значи да рано препознавање ризика, чак и ако Т1Д није могуће спречити, може имати позитиван утицај током читавог живота“, рекао је он.

Том Карлиа из Њујорка, још један тата и адвокат (чији су одрасли син и кћер дијагностиковани као деца), такође овде види потенцијал.

Пре неколико година, Карлиа је предводила „Цри фор Цханге“ чији је циљ подизање свести о типу 1 и ДКА у школама и заједницама.

Помогао је да се Рееганова владавина прогура у закон у Северној Каролини, што подстиче педијатре да предају симптоме Т1Д породицама деце узраста од 1 до 6 година.

„Све ово има ефекат снежне груде“, рекла је Карлиа. „Ово истраживање води ка другим студијама, а то води ка образовању и подизању свести у заједници и канцеларијама педијатара. Замислите да уђете на тестирање холестерола, а када питају за породичну везу са Т1Д, постављају још један тест за преглед. Ово би могао бити први корак ка томе да постанете део језика “.

„Ствар у истраживању је да се не отварају само врата, већ и ходник врата. Почињете са пин лампом, која се претвара у батеријску лампу, фар, рефлектор ... а затим у зенит “, додала је Карлиа.

Ипак, питање предпрегледа није једноставно за неке породице, које могу бити забринуте да би позитиван резултат могао проузроковати емоционалну штету ако се ништа не може учинити да се спречи надолазећа дијагноза Т1Д.

То је нешто са чим се свака породица мора ухватити у коштац и одлучити за себе.

У међувремену, пре него што се било које од ових истраживања оствари у могућем скринингу и лечењу, ценимо ресурсе који помажу породицама и широј јавности да препознају симптоме Т1Д и могуће опасне компликације ДКА, укључујући:

• Поред типа 1. Набавите материјале о знаковима упозорења Т1Д и информативне водиче из њихове кампање за обавештавање о ДКА. Поред тога, погледајте пет разлога због којих бисте требали бити прегледани на Т1Д.
• ЈДРФ. Знаци дијабетеса типа 1 укључују материјале за малу децу, школску децу, тинејџере и одрасле.