Годинама гледамо ВиаЦите, како компанија из Сан Диега ради на методи „репрограмирања“ људских матичних ћелија како би прерасле у нове ћелије које производе инсулин, а које би биле уграђене у тело смештено у малени уређај - ефективно, функционалан излечити.
Овај појам регенеративне медицине бележи успоне и падове током година, али ВиаЦите сада показује неке узбудљиве успехе у клиничким испитивањима и добија пара са нових милиона прикупљања средстава.
Имајте на уму да се овом подручју инкапсулације и регенерације ћелија острваца приближавају и друге компаније, али ВиаЦите је једно од највидљивијих и често хваљених у раду са ЈДРФ током година.
Њихова идеја је једноставна: регенеришуће се острвске ћелије које се нормално налазе у панкреасу, али би уместо тога биле смештене у имплантабилни уређај за раст више ћелија и издавање инсулина по потреби за регулисање нивоа глукозе. Они већ годинама раде на верзији прве генерације названој „ПЕЦ-Енцап“, користећи ћелије панкреаса „родоначелника“ изведене из матичних ћелија, капсулиране у њихов уређај за испоруку познат као Енцаптра. То је уређај који се приказује на конференцијама о дијабетесу и ЈДРФ догађајима, што изазива узбуђење у нашој Д-заједници. Али то је још увек далеко.
Срећом, компанија је опрезна када користи терминологију „излечења“ која би могла да прекомерно обећава.
Али они значајно напредују.
Резултати њихових клиничких испитивања на људима представљени на АДА Сциентифиц Сессионс у јуну 2018. године показали су двогодишње податке који указују на то да потенцијални производ ВиаЦите-а заиста функционише. Компанија је такође објавила огромних 165 нових патената у 2018. години, а прве људске пацијенте уградила је у своју другу генерацију производа у јануару ове године.
Недавно смо разговарали са извршним директором ВиаЦите-а Паулом Лаикиндом и потпредседником за комуникације Еугенеом Брандоном о најновијим исправкама и како се надају да ће проширити обим свог лечења.
(Све је ово врло благовремено, јер је финансирање путем Калифорнијског института за регенеративну медицину (ЦИРМ), организације која је годинама помагала у финансирању рада ВиаЦите-а, потенцијално за обнављање на државном гласању следеће године.)
Пребацивање формула
Компанија је заправо поправила цевовод могућих производа за излечење док наставља клиничка испитивања на људима, тестирајући нове верзије својих понуда које ће у основи обновити нашу способност да поново производимо сопствени инсулин.
Након покретања почетних испитивања на људима пре неколико година, ВиаЦите је сазнао да је оно што је сматрао својим моделом друге генерације заправо више погодно за објављивање као производ прве генерације. Дакле, она, позната као „ПЕЦ-Дирецт“, је сада прва. Били би потребни имуносупресивни лекови и био би ограничен на око 10% пацијената типа 1 који су у највећем ризику од незнања за хипогликемију и екстремних хипоза због нечега што се понекад назива „крхким дијабетесом“ и другим тежим компликацијама.
Сад већ друга генерација производа под називом „ПЕЦ-Енцап“ у теорији би ВиаЦитеу омогућила „ублажавање одговора страног тела“ - што значи мање ослањања на лекове за сузбијање имунолошких средстава - што би га учинило погодним за употребу код ширег типа 1 па чак и инсулина -употреба популације типа 2.
„Почели смо са ПЕЦ-Енцап-ом јер смо мислили да би могао да буде готов одмах, а да је то случај, не би нам требао ПЕЦ-Дирецт. Али могли бисмо га имати у задњем џепу ако је потребно “, каже извршни директор Лаикинд. „Како смо сазнали, дошли смо до неких важних налаза и увидели да би било боље то учинити другачије.“
Лаикинд објашњава да је оно што су открили у клиници агресивна страна супстанца која је реаговала на компоненте уређаја који нису дозвољавале ћелијама да напредују или правилно функционишу, па су паузирали истраживачко испитивање да би га више проучавали и побољшали пре наставка.
Сада ВиаЦите сарађује са компанијом која се зове В.Л. Горе & Ассоциатес на новијој, ефикаснијој мембрани која би прекрила Енцаптра ћелијски уређај да би се супротставила реакцији страних супстанци у телу. Та суђења ПЕЦ-Енцап поново ће се покренути у другој половини 2019. године.
У међувремену, њихове ПЕЦ-Дирецт студије глатко су напредовале. Та ревидирана верзија не спречава одговор страних супстанци, али у основи заобилази коришћењем пројектованих портова, који омогућавају директну васкуларизацију ћелија. Иако су за то потребни лекови за сузбијање имунолошког система, то функционише и са другим трансплантацијама органа кроз које могу проћи високо ризични Т1. Већ су завршили прву кохорту студије, а други део је у току, гледајући опсеге доза и уређаје различитих величина који се уграђују у тело. Они такође гледају на оптимизацију самог прототипа уређаја и прикупљају податке.
Лаикинд каже да су ови нови подаци можда спремни да буду представљени на АДА научним сесијама у јуну 2020.
Уређивање гена и дијабетес
Као што смо покривали на јесен 2018. године, ВиаЦите је најавио сарадњу са међународном компанијом за биофарм ЦРИСПР Тхерапеутицс како би се коришћењем уређивања гена надовезало на инкапсулацију ћелија острваца, што има потенцијал да заштити пресађене бета ћелије од неизбежног напада имунолошког система који их обично убија. Ово би, наравно, елиминисало потребу за пацијентима да узимају имуносупресивне лекове, који могу имати велике недостатке и који су до данас представљали велику препреку имплантацији ћелија.
Две компаније су заједнички изјавиле: „Верујемо да комбинација регенеративне медицине и уређивања гена може да понуди трајне лековите терапије пацијентима са многим различитим болестима, укључујући уобичајене хроничне поремећаје попут дијабетеса који захтева инсулин“.
На неки начин, ВиаЦите-ова сарадња са ЦРИСПР-ом проширује поимање да ли овде говоримо о „леку“; ВиаЦитеов приступ се често назива „функционалним леком“, јер би само заменио недостајуће ћелије инсулина у телу ОСИ, али не и аутоимуне корене болести. Али радећи заједно, ове две компаније могу потенцијално да учине и једно и друго, да би пронашле прави „биолошки лек“.
„Комбинована снага ове сарадње лежи у стручности обе компаније“, каже ВиаЦите-ов Лаикинд.
Каже да је сарадња још увек у раној фази, али је узбудљив први корак на путу ка стварању производа изведеног из матичних ћелија који се може одупријети нападу имунолошког система - у основи прерадом ДНК ћелија да би избегао тај напад. Састају се редовно, чак и недељно, а напредак се већ остварује на послу за будућност, каже нам Лаикинд.
„Мислимо да имамо сјајну полазну основу за то ... Наше очекивање је да бисмо на крају могли произвести више ћелијских линија за тестирање главе у главу, не само на животињским моделима, већ и на клиници. Уграђивање више конструкција у клиничка испитивања може показати шта је најефикасније у пружању дубоких иновација. “
Све је то врло узбудљиво, макар само у фази истраживања ...
И ту морамо да застанемо на дах.
Где је нада, ту је и хајп
ВиаЦите би могао бити наш витез у инкапсулираном оклопу. Њихов извршни директор пружа на пример опрезну наду. То су медијски гласници - или барем писци наслова - који се често заносе када говоре о било чему везаном за излечење ... (уздах).
Та равнотежа „нада над хипе“ није ништа ново за нашу Д-заједницу, па вам верујемо да ћете сви држати под контролом своја очекивања, истовремено уважавајући да је напредак истраживања путем ВиаЦитеа данас прилично охрабрујући.
Као што др Јаи Скилер износи у свом недавном тексту Диабетологица чланак на ту тему, „хипе и нада се међусобно не искључују“. Стога вам остављамо његову бриљантну листу упозорења које морате имати на уму приликом извештавања о „открићима дијабетеса“ (или читању о њима):
.jpg)
