Шта је ново у истраживачким напорима за лечење дијабетеса за 2019

• ЈДРФ успоставља низ истраживања о лечењу дијабетеса типа 1 „Центри изврсности“ широм земље, а први је већ покренут у северној Калифорнији.

• У највећој аквизицији усредсређеној на лечење икада, компанија Вертек Пхармацеутицалс са седиштем у Бостону купила је биотехнолошки старт Семма Тхерапеутицс у близини матичних ћелија дијабетеса.

• Истраживачи из Јохнс Хопкинс-а открили су мистериозне „Хибридне Кс ћелије“ које могу играти велику улогу у развоју аутоимуности и можда покретати дијабетес типа 1.

• Ново истраживање показује да је превише глутена у првих 18 месеци живота такође може бити окидач за развој Т1Д.

Невсфласх, Људи: Не очекујемо да ћемо ускоро видети лек за дијабетес. Али постоје посвећени истраживачи који непрестано раде на асфалтирању пута, а недавно су постигли неки занимљив напредак.

Међу напретком је ЈДРФ-ово лансирање новог модела истраживачког центра за излечење, био-стартуп који ради на замени бета-ћелија, а који је управо стекла велика основана фармацеутска компанија, и нови резултати истраживања представљени на великом ЕАСД-у (Еуропеан Ассоциатион фор тхе Конференција Студи оф Диабетес) у Шпанији прошле недеље. Тај догађај је такође дао неке кључне нове информације о утицају глутена на дијабетес типа 1.

Ево кратког прегледа ових тема о лечењу дијабетеса које тренутно чине наслове:

ЈДРФ покреће први „Центар изврсности“ усмерен на лечење

ЈДРФ је најавио 4. септембра да је отворио први „Центар изврсности“ усмерен на истраживање лечења Т1Д, и планира да их успостави на већ постојећим универзитетским и другим истраживачким местима широм земље и света. Прва је сарадња између Универзитета Станфорд и Универзитета Калифорнија у Сан Франциску (УЦСФ), заснована на њиховом заједничком раду на истраживању имуног система, бета и матичних ћелија.

Конкретно, тамошњи истраживачи ће се концентрисати на „интеракцију имуних ћелија са бета ћелијама које производе инсулин; генерисање острваца и имуних ћелија из матичних ћелија за терапије следеће генерације; и развијање начина за трансплантацију ћелија које производе инсулин људима са Т1Д без потребе за имуносупресијом. "

Будући да трансплантација инсулинских ћелија није широко доступна из различитих разлога - укључујући ограничења давања органа и ћелија и лекове за сузбијање имунитета који се после морају узимати доживотно - ЈДРФ центар за изврсност Северне Калифорније покушаће да реши те препреке континуираним истраживањима у биологија и имунологија бета ћелија.

Нова ознака значи да ће истраживачи ЈДРФ-а и Калифорније радити заједно како би осигурали да најбољи људи и потребна средства буду усмерени ка овом одређеном центру. Исто образложење примењиваће се и на будуће центре које ЈДРФ отвара и на шта год да се посебно фокусирају.

Са своје стране, ЈДРФ каже да ће овај нови модел пружити овим центрима изврсности „стабилност за вођење дугорочних пројеката, као и флексибилност да буду окретни како се нова наука појављује. Иновативни модел финансирања промовише сарадњу и пружа дугорочну стабилност институцијама које су показале изврсност у истраживању Т1Д. Свака ће се у почетку финансирати на пет година. Финансирање након треће године биће потврђено након прегледа и процене. “

Организација Т1Д такође примећује да ће ови центри служити као централни стубови шире стратегије ЈДРФ-а о истраживању лечења, а спонзоришу се кроз донаторске доприносе. За овај први центар у северној Калифорнији, ЈДРФ додељује ове појединачне донаторе: Карен и Јефф Јордан, Мицхелле Гриффин и Том Паркер и Карен и Јое Ниехаус.

Наравно, радознали смо како ће ово трансформисати ЈДРФ-ово истраживање лечења и боље усредсредити ресурсе и напоре који се дешавају широм САД-а и широм света и шта ће то значити за научнике и ентитете који већ раде у овим областима. У прошлости су напори у истраживању лека дефинитивно изгледали помало расути, са многим тачкама које нису биле ефикасно повезане. Надамо се да ће овај нови модел елиминисати дуплицирање и помоћи у усавршавању у истраживањима тамо где је најважније.

Највеће стицање истраживања о лечењу Т1Д икада

Такође најављено почетком септембра, велика корпоративна аквизиција нашла се на насловним местима у арени истраживања лечења дијабетеса. Компанија Вертек Пхармацеутицалс са седиштем у Бостону, која се до данас углавном фокусирала на цистичну фиброзу, купила је биотехнолошки старт матичних ћелија дијабетеса у Кембриџу, МА, познат као Семма Тхерапеутицс. Ту компанију је 2014. године основао истраживач високог профила и тата др. Доуглас Мелтон, који више од једне деценије ради на стварању нових ћелија које производе инсулин.

Можда се сећате да је Мелтон дао огромне вести још 2013. године са оним што је углавном било поздрављено као пробој, иако је неколико година касније његово истраживање повучено и доведено у питање. Његов стартуп Семма настао је 2015. године и био је занимљиво један од првих пројеката финансирања ЈДРФ-овог фонда за филантропију Т1Д (погледајте нашу недавну покривеност овде) 2017. године.

Вертек је сада издвојио 950 милиона долара да би се укључио у посао који Семма ради. ЈДРФ ово описује као вероватно највећу трансакцију усредсређену на Т1Д која се икада догодила.

Семмин приступ је двојак:

• Радећи на стварању новог ланца снабдевања бета ћелијама од матичних ћелија изведених од човека, са циљем трансплантације ових нових ћелија директно у јетру, где могу да производе инсулин како би природно регулисали ниво БГ.

• Стварање уређаја који се може имплантирати новим ћелијама које производе инсулин, смештеним унутра, штитећи их од напада имунолошког система. (Остали који раде на овоме укључују ВиаЦите, Ели Лилли из компаније Сигилон Тхерапуетицс и Институт за истраживање дијабетеса са својим БиоХуб-ом).

Семмин рад још увек остаје у раним клиничким испитивањима на животињама и сигурно не постоји гаранција да ће успети. Али огроман је потенцијални подстицај имати компанију као што је Вертек која сада посвећује енергију и ресурсе.

Мелтон каже: „Семма је основана да би драматично побољшала живот пацијената са дијабетесом типа 1. Вертек је идеално погодан за убрзање постизања овог циља. “

Чини се да се лидери ЈДРФ-овог Т1Д фонда слажу.

„Ово је главна прекретница у нашој борби за излечење дијабетеса типа 1, у два аспекта“, каже извршни председник фонда Т1Д Шон Дохерти. „Прво, сјајна компанија попут Вертека има ресурсе и стручност да постигне визију др. Мелтона, коју је ЈДРФ делио и подржавао дуги низ година. Друго, мислимо да ће инвеститори и индустрија приметити тако значајну вредност која се даје на обећавајуће терапије дијабетеса типа 1 и тражити могућности за улагање у друге напоре Т1 дијабетеса на новом тржишту у развоју. “

Лов на неваљале ћелије које узрокују дијабетес

Истраживачи из Јохнс Хопкинса у Балтимору очигледно су открили мистериозну групу „раније непознатих ћелија“ која се вреба у телу и која може играти велику улогу у развоју аутоимуности и можда покренути дијабетес типа 1. Назвали су овај загонетни нови ентитет „Имунска ћелија Кс“ због његове способности да се претвори у две друге врсте ћелија.

Наводно су научници дуго веровали да ове хибридне ћелије не могу постојати, али ако јесу, вероватно су биле само мала популација у линији од 7 на сваких 10.000 белих крвних зрнаца. По др. Абдел-Рахим А. Хамаду, ванредном професору патологије у Јохнс Хопкинсу, који је коаутор ове најновије студије. Из било ког разлога, ове такозване „неваљале ћелије“ се збуњују и прелазе у другу врсту коју тело сматра страном и која започиње имуни напад који на крају доводи до Т1Д.

Нису сви у истраживачкој заједници уверени у ово. Јер, иако се могу играти и други еколошки и генетски окидачи за Т1Д, такође је могуће да су очигледне хибридне Кс ћелије заправо неке од других „нормалних“ ћелија и да уопште нису преваранти; они могу једноставно служити две функције.

Јасно је да је потребно више истраживања на овом плану и без сумње ће за то требати времена.

Атентат на скитнице

Без обзира да ли су ове хибридне Кс ћелије важне или не, друга нова открића представљена на конференцији # ЕАСД2019 у Барселони представљају начин за борбу против стварног кривца који покреће Т1Д на ћелијском нивоу.

Белгијска компанија у клиничкој фази Имцисе развија имунотерапеутике који би могли помоћи у лечењу и спречавању хроничних стања попут Т1Д, развијањем пептида који се могу убризгати или имплантирати у тело како би се идентификовале и убиле ћелије које нападају имуни систем - као у случај Т1Д.

Подаци раних испитивања сугеришу да Имцисе заиста повећава број заштитних ћелија у телу. Сада се очекује да ће ови резултати подстаћи напоре компаније и помоћи у финансирању следеће фазе истраживања 2020. године.

Ефекат дијабетеса-глутена?

Још једно ново истраживање представљено на ЕАСД-у привукло нам је пажњу - о глутену и дијабетесу, више у домену превенције него лечења, али без обзира на то важно.

Утицај глутена на Т1Д дуго је истраживана тема. Иде заједно са крављим млеком и другим потенцијалним покретачима дијабетеса типа 1 у животној средини (посебно код деце).

Ова најновија студија показује да је дечији унос глутена са 18 месеци довео до огромних 46% повећаног ризика од развоја Т1Д за сваких додатних 10г глутена који се поједу дневно. Међутим, није постојала веза између уноса глутена потенцијалној мајци током трудноће и типа 1 код њеног детета. Ово истраживање је стигло из Универзитетске болнице у Ослу и Норвешког института за јавно здравље у Норвешкој.

Аутори студије напомињу: „Наша запажања могу мотивисати будуће интервентне студије са смањеним уносом глутена да би се утврдило да ли постоји истинска узрочно-последична веза између количине уноса глутена у дететовој раној исхрани и дијабетеса типа 1 код осетљивих особа.“

Зашто се пита овај глутенски ефекат?

Истраживачи сугеришу да би се могао заснивати на глутену који утиче на микробиоту црева и изазива упалу на такозвани начин „цурења црева“.Такође може бити да глутен понекад делује са другим окидачима или факторима околине у игри - укључујући вирус или генетску предиспозицију код деце - да би дете потиснуо према типу 1.

Занимљиво је да аутори студије посебно кажу да њихови налази нису довољни да одгурну људе од једења глутена, посебно житарица и хлеба који су тако уобичајени извори глутена. И наравно, потребно је више истраживања.

Суштина

Изгледа да наслови о „лечењу дијабетеса“ никад не престају. Важно је бити реалан према постепеној природи научних открића и не надувати лажну наду.

Али подједнако је важно знати колико је истраживања у току и пратити напредак који је постигнут. Толико улагања и напора ће нас у блиској будућности довести бар до неких ефикасних интервенција и ’функционалних излечења’.